Liek podľa vedcov funguje. Vilkovi rodičia naň potrebujú ešte dva milióny eur
Rodina Olexovcov z Košíc potrebuje vyzbierať ďalšie takmer dva milióny eur na liečbu svojho trojročného syna Vilka, ktorý má vzácny typ Duchennovej svalovej dystrofie. Doteraz sa im podarilo získať približne 2,3 milióna eur. Celkové náklady na vývoj liečby dosahujú takmer štyri milióny eur.
Vilko už teraz pociťuje dôsledky ochorenia. „Vilko sa nedávno hral s bračekom a sesternicou na dvore a prišiel za nami s plačom, že beží pomaly. Začína to cítiť,“ hovorí jeho otec Richard Olexa. Hoci pravidelne navštevuje fyzioterapeuta, chodí na hipoterapiu a rodičia s ním každý deň cvičia, nedokáže vyjsť sám po schodoch, ťažko vstáva a padá aj na rovnom povrchu.
Rodičia vkladajú nádeje do génovej terapie, ktorú pre Vilka vyvíjajú vedci pod vedením profesora Nicolasa Weina z Univerzity v Nantes. Prvá séria testov na Vilkových bunkách potvrdila, že navrhnutý mechanizmus funguje. „DMD gén si môžeme predstaviť ako dlhý recept na výrobu dystrofínu. U Vilka sa chyba nachádza v jeho šiestej časti, preto bunka nedokáže návod správne prečítať a vytvoriť potrebný dystrofín. Náš terapeutický prístup jej pomáha poškodenú časť preskočiť a vytvoriť skrátenú, ale funkčnú formu dystrofínu,“ vysvetlil profesor Wein.
Na druhej fáze vývoja spolupracujú odborníci z Francúzska, Spojených štátov, Belgicka, Česka a Slovenska. Bezpečnostné a toxikologické testy prebehnú v Českej republike. Výsledky by mohli byť známe v prvom polroku 2027, finálna dokumentácia v treťom štvrťroku toho istého roka. Výslednú dávku má vyrobiť špecializované pracovisko v Spojených štátoch a do Univerzitnej nemocnice L. Pasteura v Košiciach by sa mohla dopraviť začiatkom roka 2028.
Slovenskú odbornú časť projektu koordinuje profesor Matej Škorvánek z Lekárskej fakulty Univerzity Pavla Jozefa Šafárika a Univerzitnej nemocnice L. Pasteura Košice. „Išlo by o vôbec prvé podanie tohto konkrétneho liečiva človeku na svete. Našou úlohou je preniesť výsledky z laboratórií do presného a bezpečného klinického postupu pre Vilka,“ uviedol profesor Škorvánek.
Rodinu podporili tisíce individuálnych darcov. Peniaze pre Vilka zbierali študenti, ľudia počas cukrárskej akcie, bežec na trase od Tatier k Dunaju, chodec na Ceste hrdinov SNP či predajca časopisu Nota Bene. „Veľmi ďakujeme každému, kto sa nám snaží pomôcť,“ hovorí Richard Olexa.
Olexovci sa podieľajú aj na organizácii dvojdňového medzinárodného workshopu zameraného na pacientov s Duchennovou svalovou dystrofiou, ktorý pripravuje Lekárska fakulta Univerzity Pavla Jozefa Šafárika v Košiciach. Workshop je určený pre odborníkov z Čiech, Veľkej Británie či Holandska.
Liek, ktorý by dokázal zastaviť progres ochorenia, zatiaľ neexistuje. Génová terapia, ktorú pre Vilka vyvíjajú, je jeho jedinou nádejou.
